La vitamine B3 est prometteuse pour le traitement de la maladie polykystique des reins, la recherche suggère

Malgré des décennies de recherche, les traitements pour la maladie polykystique des reins restent insaisissables. Maintenant, une nouvelle étude menée par des chercheurs de Centre Médical KU suggère qu'un mécanisme pour contrôler les ravages de la maladie pourrait être trouvée en vitamine B3.
Maladie polykystique des reins est une des maladies génétiques mortelles les plus courantes, affectant 600.000 Américains et 12,5 millions de personnes dans le monde entier. Les gens qui héritent de PKD développer des kystes rénaux que croître et se multiplier lentement au fil du temps - les patients dans leur 20s pourraient avoir quelques symptômes, mais au moment où ils sont dans leur 40s ou 50s, normalement reins taille d'un poing qui contiennent ces sacs remplis de fluide peuvent atteindre la taille d'un ballon de football, ce qui provoque des douleurs et la destruction de la fonction rénale. Avec un programme de recherche qui remonte aux années 1950, KU Medical Center chercheurs sont reconnus internationalement experts sur la maladie - et une conscience aiguë qu'il n'existe encore aucun remède.
Récemment, cependant, Xiaogang Li, Ph.D., professeur agrégé de néphrologie et d'hypertension et d'un membre du rein Institut KU, a constaté que la vitamine B3 a aidé naturellement inhibé l'activité d'une protéine appelée SIRT1 qui influe sur la formation et la croissance des kystes . Li et ses collègues ont pu montrer que la vitamine B3 a ralenti la création de kystes et une fonction rénale restaurée chez les souris avec PKD. Les résultats ont été publiés dans les 17 Juin, 2013 Journal of Clinical Investigation (et gagnaient une place dans l'American Society of Nephrology Juin 25 "In the Loop" nouvelles briefing quotidien).
La découverte de Li est la deuxième percée récente de la KU Medical Center scientifiques.
En Novembre 2012, le New England Journal of Medicine a rapporté qu'un essai clinique de 1.445 patients atteints de PKD, menée sur trois ans à plusieurs sites, a montré que le médicament tolvaptan ralentit l'élargissement de reins kystiques tout en ralentissant la perte de la fonction rénale. Tolvaptan a été élaboré à la suite de la KU recherche médicale Center.
Parce que la vitamine B3 est un supplément couramment utilisé avec peu de toxicité signalés, Li espère que les efforts visant à tester son efficacité pourraient contourner les essais cliniques de phase précoce que la toxicité d'essai chez l'homme. «Les thérapies prometteuses avec de la vitamine B3 peut rapidement se traduire en des essais cliniques humains de phase III sans des années de dépistage des drogues normalement requise», dit Li.
Particulièrement excitant, dit-il, c'est qu'après des essais cliniques à grande échelle confirment que la vitamine B3 traitements sont sûrs et efficaces pour le traitement de PKD, ces thérapies pourraient aussi travailler pour les nourrissons qui sont génétiquement susceptibles de développer la maladie. "Nous pourrions un jour être en mesure de traiter en toute sécurité les mères de foetus présentant des risques génétiques établie de développer PKD pendant leur grossesse pour prévenir les premiers stades de développement PKD tout au long de la vie fœtale," dit-il. «Nous croyons que l'administration de la vitamine B3 à un nouveau-né, enfant ou adolescent seront effectivement empêcher ou retarder la formation de kystes et peuvent être utilisés pour toute une vie."
Les collaborateurs de Li de l'Université du Kansas Medical Center sont Xia Zhou, Ph.D., et Lucy X. Fan. William E. Sweeney, Jr. et Ellis D. Avner du Collège médical du Wisconsin et John M. Denu de l'Université du Wisconsin ont également contribué à l'étude.
Cette étude a été financée par le National Institutes of Health (subvention DK084097) et la Fondation nationale PKD.